Fraise

Команда форума
Модератор
Регистрация
24 Апр 2011
Сообщения
14.904
Симпатии
66.210
#1
Из БНК:

Список детей с СМА, родители которых на данный момент собирают на Zolgensma (выложили Жуковы):

1. @help.mashafedotkina Федоткина Мария, 1г.1мес.
2. @irinashestakovawillgo Шестакова Ирина, 1г.7мес.
3. @saveruslan2019 Вавилов Руслан, 1г.
4. [club191051497|@sofia_win_sma] Жагунь София, 6мес.
5. @help_varya Ростова Варя, 1г.1мес.
6. [club192352668|@sasha_mur_sma2020] Мурашов Саша, 7мес.
7. @masha17.06.2018 Леонтьева Маша, 1г.11мес.
8. @smaylik_sasha Архипов Саша, 1г.11мес.
9. [club192836138|@save_zarina_badoeva] Бадоева Зарина, 6мес.
10. [club11426413|@artem_martynov_help] Мартынов Артем, 1г.11мес.
11. [id590740362|@save_ulyana] Александрова Ульяна, 1г.8мес.
12. [id580874259|@semenkova_milana] Семенкова Милана, 1г.8мес.
13. @help_mark.sma1 Пискарев Марк, 1г.1мес.
14. @ya.ada_ Кешишянц Ада, 6мес.
15. [club191330837|@dasha_sma1_help] Шепетовская Даша, 9мес.
16. [club192138172|@milanawinsma] Пшенко Милана, 7мес.
17. @leohelp20 Ямковский Лёня, 1г.3мес.
18. [club99613801|@smafamily] Фонд «Семьи СМА»
19. [club194573000|@polina_smaylik] Елсукова Полина, 1г.4мес.
20. @sergei_sergeev_help Сергеев Сережа, 10мес.
21. @evochka_smaylik Мартыненко Ева, 1г.1мес.
22. @pomosh_rabbiya_sma1tip_ Агабекова Раббия, 1г.6мес.
23. @anya_ne_s Саломатов Эрик, 1г.
24. @margoshasmailik Кантюкова Маргарита, 11мес.
25. @save_sma_yaroslav Гейцан Ярослав, 1г.7мес.
26. [club195235593|@konstantinsmailic] Гепалов Константин, 1г.8мес.
27. [club191667426|@yarik.help] Грицаев Ярослав, 10мес.
 
Регистрация
5 Дек 2018
Сообщения
561
Симпатии
8.102
#2
Родители СМАшников прекрасно понимают перспективы сборов полной суммы. Здраво понимают, что вся сумма и не соберётся. А если и соберётся, то можно и не тратить на эти лекарства сборы, все равно проверить, вводили ли ребёнку этот препарат, рядовые жертвователи не могут. Просто сейчас при минимальном знании СММ можно неплохо так заработать на болезни ребёнка, благо соцсетей много.
Наугад смотрела несколько историй СМА - у родителей вполне себе топовые телефоны, квартиры в 3 комнаты и тд.
Из ребёнка со СМА ничего не вырастет, кроме, конечно же, баланса банкового счёта родителей - побирушек.
 
Регистрация
3 Июл 2014
Сообщения
5.629
Симпатии
8.601
Адрес
пос. Речной енот
#3
Родители СМАшников прекрасно понимают перспективы сборов полной суммы. Здраво понимают, что вся сумма и не соберётся. А если и соберётся, то можно и не тратить на эти лекарства сборы, все равно проверить, вводили ли ребёнку этот препарат, рядовые жертвователи не могут. Просто сейчас при минимальном знании СММ можно неплохо так заработать на болезни ребёнка, благо соцсетей много.
Наугад смотрела несколько историй СМА - у родителей вполне себе топовые телефоны, квартиры в 3 комнаты и тд.
Из ребёнка со СМА ничего не вырастет, кроме, конечно же, баланса банкового счёта родителей - побирушек.
Можно ещё объявить, что Золгенсму врачи отказались делать, и теперь сумма остаётся на регулярные уколы спинразы. Денежки в банк под процент. Все, кристальная почти честность и куча бабла в кармане.
 
Регистрация
21 Сен 2018
Сообщения
307
Симпатии
4.416
#4
Можно ещё объявить, что Золгенсму врачи отказались делать, и теперь сумма остаётся на регулярные уколы спинразы. Денежки в банк под процент. Все, кристальная почти честность и куча бабла в кармане.
херасе. Да можно вообще безбедно существовать если несколько лямов под % лежит в банке.
 
Регистрация
8 Фев 2019
Сообщения
608
Симпатии
11.646
#5
херасе. Да можно вообще безбедно существовать если несколько лямов под % лежит в банке.
Именно так. Вон Пронины собрали миллион зелени на канавана, он уже год в банке лежит, пятерик в месяц капает, хули не жить так? А ботве можно в уши ссать историями про то, как там злые пидарасы пиндосские из FDA палки в колеса ставят бедному мальчику.
Сборчик крутится - лавеха мутится, епта!
 
Регистрация
3 Июл 2014
Сообщения
5.629
Симпатии
8.601
Адрес
пос. Речной енот
#6
Именно так. Вон Пронины собрали миллион зелени на канавана, он уже год в банке лежит, пятерик в месяц капает, хули не жить так? А ботве можно в уши ссать историями про то, как там злые пидарасы пиндосские из FDA палки в колеса ставят бедному мальчику.
Сборчик крутится - лавеха мутится, епта!
Торжество негативного отбора. Нормально впахивающий человек кучу лет пашет и откладывает финансовую подушку, и то такой не имеет. А тут делов-то, сбор замутили и готово, безбедная жизнь. Ботва же пусть себе "в чашке кофе" отказывает и дальше.
Не верю, что когда-нибудь тот миллион потратится.
 
Регистрация
8 Фев 2019
Сообщения
608
Симпатии
11.646
#7
Торжество негативного отбора. Нормально впахивающий человек кучу лет пашет и откладывает финансовую подушку, и то такой не имеет. А тут делов-то, сбор замутили и готово, безбедная жизнь. Ботва же пусть себе "в чашке кофе" отказывает и дальше.
Не верю, что когда-нибудь тот миллион потратится.
Да никто не верит, даже феи уже спрашивать начали. Но их шлют в жопу и банят))))
 

элeга_аксессуа

сексуа аристокра
Регистрация
2 Июн 2016
Сообщения
22.121
Симпатии
219.318
Адрес
Насикомово Лухари Виллидж
#8
Регистрация
24 Июл 2017
Сообщения
1.884
Симпатии
20.456
#9
Милые, а вот это что?
Как вам сумма к сбору? Я охренела, когда увидела.
Из документов пара заключений и счёт на 2,5 миллиона долларов.
https://instagram.com/timur_smaylik?igshid=1pwil35vatde8
 
Регистрация
16 Сен 2018
Сообщения
5.067
Симпатии
72.820
#10
@отдел ЦРУ на Петровке, ох, милое. Ну, на "Zolgensma" собирают. Диагноз умилил в шапке: СМА 1-2 типа.Это как? В документах- СМА 2 типа, подтверждено генетическими исследованиями.
Этим бешеным НЕ указ, что показанием к "Zolgensma" является СМА 1(!) типа. И только это - прямое(!) показание в США!!!!
Бляааааа...Они все едут в Украину. Пиздец( можно выругаюсь?) :smu:sche_nie: Во Всеукраинскую детскую больницу. Туда же токсы Семеньковы собрались.
Как красиво! Все на английском. Думают, что не погуглить название ЛПУ?
https://www.nationwidechildrens.org/
Хохлы молодцы, нечего сказать! :mad::mad::mad: Ничего не имею против, в политике НЕ замешана. Но это- за гранью...
 
Регистрация
24 Июл 2017
Сообщения
1.884
Симпатии
20.456
#11
А почему такая сумма бешеная? Этот препарат реально столько стоит? И помогает?

Что-то не нахожу на сайте инфы, что это Украина.
Ткните меня, пожалуйста!
 
Последнее редактирование:
Регистрация
16 Сен 2018
Сообщения
5.067
Симпатии
72.820
#12
@отдел ЦРУ на Петровке, это препарат для лечения ГЗ. При СМА первого типа, возможно, помогает, если не упущено время и ребенок до 2 лет. Сидят в корсетах, стоят(?), про пойдут....????
Нашим токсам дали пинка под зад клиники Америки. Исследования еще идут, не закончены. Только одно- при СМА первого типа, поэтому он разрешен к применению там и только с таким диагнозом :
СМА 1 тип( младенческая форма).
 
Регистрация
3 Июл 2014
Сообщения
5.629
Симпатии
8.601
Адрес
пос. Речной енот
#13
А почему такая сумма бешеная? Этот препарат реально столько стоит? И помогает?
2.15кк зелени Новартис назначила цену.
Помогает в том плане, что останавливает прогрессирование болезни. Навсегда ли – вопрос. Так-то FDA одобрило.
Зачем они до 2.5кк сумму округляют – вопрос. Как собрались закупать препарат – вопрос. Подходят ли по критериям именно для Золгенсмы – вопрос. Почему не хотят начать Спинразой – вопрос.

Я когда только увидела новость про выпуск Золгенсма, так и подумала, что массово побегут собирать. Так оно и вышло.
 
Регистрация
8 Апр 2019
Сообщения
534
Симпатии
6.119
#14
Теперь, с регистрацией в штатах "Zolgensma", все массово кинулись открывать сборы на лечение этим препаратом.
Вот еще один
1579170422656.png
 
Регистрация
16 Сен 2018
Сообщения
5.067
Симпатии
72.820
#16
Итак по "Zolgensma".
Я написала в FDA , Center for Biologics Evaluation and Research: Центр оценки и исследований биологических препаратов (CBER) Управления по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Получила ответ.
"Как Вы знаете, ответственность за разработку продукта и проведение исследований, достаточных для демонстрации его безопасности и эффективности, лежит на производителе или спонсоре. Как отмечено в 21 CFR 201.57(a) (6), показания и заявления об использовании описывают показания к применению продукта, а также основные ограничения использования (например, отсутствие эффекта в определенных подгруппах населения или статус терапии второй линии). Как указано на этикетке продукта, опыт клинических испытаний достаточен для поддержки лечения пациентов младше двух лет с СМА с Би-аллельными мутациями в гене SMN1. Данные, представленные в БЛА, обобщенные в клиническом обзоре и маркировке, достаточны для подтверждения этого маркированного указания.Пожалуйста, обратите внимание, что раздел "показания и применение" маркировки для Zolgensma содержит ограничения использования, указывающие на то, что следующие темы не были оценены: безопасность и эффективность повторного введения и использования у пациентов с продвинутым SMA."
Закончены клинические исследования у пациентов со СМА 1 типа, возрастом до 8 месяцев. Планируется расширить исследования на других возрастных группах и с другими типами: СМА 2,СМА 3.
"Компания-производитель «Золгенсмы» планирует в будущем применять препарат для пациентов разных возрастов со СМА II и III типов. Также «Новартис» работает над регистрацией препарата за пределами США." Поэтому критерии отбора для генной терапии СМА : СМА 1 типа, возраст до 2 лет и титр антител к AAV9 ( вирусный вектор) не должен превышать 1:50.
Очень интересные статьи о разработке и клинических исследованиях нового препарата "Рисдиплам"от компаниии "Hoffmann La Roche".
"В настоящее время Программа( возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат Рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения) доступна в России для пациентов со СМА 1-го типа. После подачи заявки на регистрацию препарата Рисдиплам (в первом квартале 2020 года) в Министерство здравоохранения РФ, Программа будет также доступна для пациентов со СМА 2-го типа."
 
Регистрация
27 Фев 2019
Сообщения
118
Симпатии
1.248
#17
@отдел ЦРУ на Петровке, ох, милое. Ну, на "Zolgensma" собирают. Диагноз умилил в шапке: СМА 1-2 типа.Это как? В документах- СМА 2 типа, подтверждено генетическими исследованиями.
Этим бешеным НЕ указ, что показанием к "Zolgensma" является СМА 1(!) типа. И только это - прямое(!) показание в США!!!!
Бляааааа...Они все едут в Украину. Пиздец( можно выругаюсь?) :smu:sche_nie: Во Всеукраинскую детскую больницу. Туда же токсы Семеньковы собрались.
Как красиво! Все на английском. Думают, что не погуглить название ЛПУ?
https://www.nationwidechildrens.org/
Хохлы молодцы, нечего сказать! :mad::mad::mad: Ничего не имею против, в политике НЕ замешана. Но это- за гранью...
Милое, а про Семеньковых можно поподробнее?! Есть где припасть?
UPD- нашло
 
Регистрация
21 Сен 2018
Сообщения
307
Симпатии
4.416
#18
Мое тут к родителям в гости ездило, а там зомбиящик в каждой комнате и зависло я на канале россия24, а там как раз про СМА и укол за 150 млн руб. Компания, которая выпускает лекарство решила лотерею провести. Один бесплатный укол в год будут разыгрывать. Все возмущены и орут про несправедливость жизни. Из интересного: в России нет статистики по больным СМА, но предварительно каждый шестой ребенок. Жуть как она есть. Детишек жалко, но вот он естественный отбор в действии...
 
Регистрация
20 Май 2014
Сообщения
9.420
Симпатии
153.809
#19
Мое тут к родителям в гости ездило, а там зомбиящик в каждой комнате и зависло я на канале россия24, а там как раз про СМА и укол за 150 млн руб. Компания, которая выпускает лекарство решила лотерею провести. Один бесплатный укол в год будут разыгрывать. Все возмущены и орут про несправедливость жизни. Из интересного: в России нет статистики по больным СМА, но предварительно каждый шестой ребенок. Жуть как она есть. Детишек жалко, но вот он естественный отбор в действии...
Каждый шестой? вы ничего не путаете? один ребенок на 6-10000 родившихся, а если в среднем на все население России раскинуть включая взрослых - то один из 15 000 примерно болен СМА. Ну и заболевание неизлечимо никакими Спинразами к сожалению.
 
Регистрация
16 Сен 2018
Сообщения
5.067
Симпатии
72.820
#20
Ну вот.::-):
Итак по "Zolgensma".
Я написала в FDA , Center for Biologics Evaluation and Research: Центр оценки и исследований биологических препаратов (CBER) Управления по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Получила ответ.
"Как Вы знаете, ответственность за разработку продукта и проведение исследований, достаточных для демонстрации его безопасности и эффективности, лежит на производителе или спонсоре. Как отмечено в 21 CFR 201.57(a) (6), показания и заявления об использовании описывают показания к применению продукта, а также основные ограничения использования (например, отсутствие эффекта в определенных подгруппах населения или статус терапии второй линии). Как указано на этикетке продукта, опыт клинических испытаний достаточен для поддержки лечения пациентов младше двух лет с СМА с Би-аллельными мутациями в гене SMN1. Данные, представленные в БЛА, обобщенные в клиническом обзоре и маркировке, достаточны для подтверждения этого маркированного указания.Пожалуйста, обратите внимание, что раздел "показания и применение" маркировки для Zolgensma содержит ограничения использования, указывающие на то, что следующие темы не были оценены: безопасность и эффективность повторного введения и использования у пациентов с продвинутым SMA."
Закончены клинические исследования у пациентов со СМА 1 типа, возрастом до 8 месяцев. Планируется расширить исследования на других возрастных группах и с другими типами: СМА 2,СМА 3.
"Компания-производитель «Золгенсмы» планирует в будущем применять препарат для пациентов разных возрастов со СМА II и III типов. Также «Новартис» работает над регистрацией препарата за пределами США." Поэтому критерии отбора для генной терапии СМА : СМА 1 типа, возраст до 2 лет и титр антител к AAV9 ( вирусный вектор) не должен превышать 1:50.
Очень интересные статьи о разработке и клинических исследованиях нового препарата "Рисдиплам"от компаниии "Hoffmann La Roche".
"В настоящее время Программа( возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат Рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения) доступна в России для пациентов со СМА 1-го типа. После подачи заявки на регистрацию препарата Рисдиплам (в первом квартале 2020 года) в Министерство здравоохранения РФ, Программа будет также доступна для пациентов со СМА 2-го типа."
Еще написала в "Novartis", но они молчат, как партизаны.
Естественно, все в рамках вежливо-деловой переписки.
 
Регистрация
21 Сен 2018
Сообщения
307
Симпатии
4.416
#21
Каждый шестой? вы ничего не путаете? один ребенок на 6-10000 родившихся, а если в среднем на все население России раскинуть включая взрослых - то один из 15 000 примерно болен СМА. Ну и заболевание неизлечимо никакими Спинразами к сожалению.
само охерело, милое. Но в зомбиящике почему-то именно так сказали. Найду - принесу этот репортаж.
Но я не исключаю, что в ущи долблюсь. Миль пардон