- Регистрация
- 28 Июн 2015
- Сообщения
- 6.445
- Симпатии
- 73.387
Компания "AveXis" ответила.
"....AVXS-101 / onasemnogene abeparvovec в настоящее время одобрен только в США для лечения СМА у детей в возрасте до 2 лет, независимо от типа СМА."
Исследования при СМА 2 и СМА 3 будут проводиться компанией в будущем, как и для пациентов со СМА 4( взрослые пациенты).
Так что наблюдать истеричные сборы мы сейчас будем все чаще. Если при СМА 1, самой злокачественной, инфантильной форме, когда мотонейроны гибнут, простите, пачками, лекарство способно затормозить развитие и принести нормальную функциональную копию гена на вирусном векторе в организм, это оправдано( хотя не так много благотворителей), то при более мягких формах(СМА 2 и СМА 3) не нужно надеяться на чемодан, рухнувший с неба или найденный под пальмами с миллионами баксов, а нужно начинать лечить ребенка тем, что разрешено в РФ. Иначе время упускается и паззл не сложится... То, что потеряно, уже не восстановится никогда.
"....AVXS-101 / onasemnogene abeparvovec в настоящее время одобрен только в США для лечения СМА у детей в возрасте до 2 лет, независимо от типа СМА."
Исследования при СМА 2 и СМА 3 будут проводиться компанией в будущем, как и для пациентов со СМА 4( взрослые пациенты).
Так что наблюдать истеричные сборы мы сейчас будем все чаще. Если при СМА 1, самой злокачественной, инфантильной форме, когда мотонейроны гибнут, простите, пачками, лекарство способно затормозить развитие и принести нормальную функциональную копию гена на вирусном векторе в организм, это оправдано( хотя не так много благотворителей), то при более мягких формах(СМА 2 и СМА 3) не нужно надеяться на чемодан, рухнувший с неба или найденный под пальмами с миллионами баксов, а нужно начинать лечить ребенка тем, что разрешено в РФ. Иначе время упускается и паззл не сложится... То, что потеряно, уже не восстановится никогда.
Причем в шапке пишут что один укол излечит навсегда.